© VisualHunt.com
Ученые из Национальной службы здравоохранения Великобритании и Лондонского университета королевы Марии заявили, что они смогли приблизиться к решению проблемы, которая волновала многих медиков на протяжении десятков лет — лечение гемофилии.  Гемофилия — это редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением процесса свертываемости крови, вследствие отсутствия белкового фактора VIII. От этого недуга страдал цесаревич Алексей — сын Николая II, и многие другие потомки британской королевы Виктории. Опасность такого заболевания в том, что любой порез или спонтанное внутренне кровотечение может стать угрозой для жизни. С появлением стволовых клеток и генной терапии у ученых появилась реальная возможность создать вакцину от гемофилии, или хотя бы подавить неприятные последствия развития этой болезни. Недавно ученые заявили, что им удалось создать препарат, который возвращает уровень белков у больных гемофилией, А к нормальному уровню. Гемофилия, А считается самым распространенным видом этого наследственного заболевания. Ученые ввели участникам исследования копию недостающего гена F8, который помог запустить процесс нормальной свертываемости крови. Специалисты наблюдали за состоянием пациентов на протяжении 19 месяцев, и у 11 из 13 людей уровень белка достиг или почти достиг нормы, и все они смогли отказаться от регулярных инъекций. Результаты экспериментов оказались столь потрясающими, что они превзошли наши самые смелые ожидания. Когда мы начинали опыты, мы думали, что даже 5% улучшение ситуации будет большим успехом, и поэтому полное восстановление работы фактора свертываемости крови и резкое уменьшение в силе и частоте кровотечений приятно удивило нас. Это радикально преобразит жизнь людей, страдающих от этой болезни, заявили авторы работы.
Сейчас медики продолжают тестировать препарат, и в их планах провести широкомасштабные исследования с участием пациентов из США, Европы, Африки и Южной Америки.